Abstract

FERNANDEZ SARDA, M. Sol et al. Evolución clínico funcional de pacientes con fibrosis quística tratados con lumacaftor/ivacaftor en un centro pediátrico. Serie de casos. Arch. argent. pediatr. [online]. 2023, vol.121, n.5, pp.17-17. ISSN 0325-0075.  http://dx.doi.org/10.5546/aap.2022-02825.

Los moduladores de la proteína reguladora transmembrana de fibrosis quística (CFTR) tratan el defecto de esta proteína. El objetivo es describir la evolución de niños con fibrosis quística tratados con lumacaftor/ ivacaftor.

Se trata de una serie de 13 pacientes de 6 a 18 años con > 6 meses de tratamiento. Se analizaron el volumen espiratorio forzado en el primer segundo (VEF1), puntaje Z del índice de masa corporal (IMC), antibioticoterapia/año, antes del tratamiento y durante 24 meses posteriores.

A los 12 meses (9/13) y 24 meses (5/13), la mediana de cambio del porcentaje del predicho VEF1 (ppVEFI) fue de 0,5 pp [-2-12] y 15 pp [8,7-15,2], y del puntaje Z de IMC de 0,32 puntos [-0,2-0,5] y 1,23 puntos [0,3-1,6]. El primer año (11/13) la mediana de días de uso de antibiótico disminuyó de 57 a 28 (oral) y de 27 a 0 (intravenoso). Dos niños evidenciaron eventos adversos asociados.

Keywords : fibrosis quística; lumacaftor; ivacaftor; infecciones del sistema respiratorio; pediatría.

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