Resumen

SIERRA-DELGADO, Julieth A et al. Respuesta inmune y terapia gó;©nica con vectores virales adenoasociados. Medicina (B. Aires) [online]. 2019, vol.79, n.6, pp.493-501. ISSN 0025-7680.

En los ó;ºltimos aó;±os la terapia gó;©nica se ha posicionado como una opció;n real y segura en el desarrollo de alternativas terapó;©uticas para la cura y la prevenció;n de diferentes enfermedades. Consiste en la inserció;n de material genó;©tico en un tejido o có;©lula defectuosa, mediante el uso de un vector. Existen varias consideraciones para seleccionar el vector más apropiado, incluyendo el potencial de unió;n y entrada a la có;©lula diana, la capacidad de transferencia del material genó;©tico al nó;ºcleo, la habilidad de expresió;n del inserto y la ausencia de toxicidad. En el panorama actual, los vectores virales más utilizados son los derivados de los virus adenoasociados (AAV). Características como su bioseguridad, baja toxicidad y tropismo selectivo, han posibilitado su evaluació;n como opció;n terapó;©utica en un amplio nó;ºmero de enfermedades monogó;©nicas o complejas. A pesar de sus ventajas, los vectores AAV presentan inconvenientes, siendo el más importante la respuesta inmune del paciente al vector, especialmente la respuesta mediada por anticuerpos neutralizantes (NAb). Los NAb disminuyen la transducció;n del vector e impiden la expresió;n del gen que transporta, limitando su aplicació;n clínica. Por lo tanto, identificar y cuantificar la presencia y actividad de los NAbs, es el primer paso en cualquier protocolo de terapia gó;©nica con vectores AAV. La presencia de NAb depende principalmente de la exposició;n al virus en la naturaleza y varía drásticamente segó;ºn edad, localizació;n geográfica y estado de salud de la persona evaluada.

Palabras clave : Sistema inmunitario; Anticuerpos neutralizantes; Vector viral adenoasociado; Terapia gó;©nica.

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