Resumen

CAVAGNARI, Brian M. Terapia génica: los ácidos nucleicos como fármacos. Mecanismos de acción y vías de entrega a la célula. Arch. argent. pediatr. [online]. 2011, vol.109, n.3, pp.232-236. ISSN 0325-0075.

La terapia génica involucra la transferencia de material genético a una célula para conseguir un beneficio terapéutico, por lo que ofrece una nueva opción para el tratamiento de muchas patologías. En este artículo se presentan algunos de los nuevos fármacos a base de ácidos nucleicos, como plásmidos, aptámeros, oligonucleótidos, ribozimas y pequeños ácidos ribonucleicos de interferencia. Se comenta el mecanismo y nivel de acción de estos agentes terapéuticos y se discuten sus varias vías de administración, como liposomas, polímeros catiónicos, transferencia directa de ácidos nucleicos y vectores virales.

Palabras clave : Terapia génica; Ribozimas; Aptámeros; Oligonucleótidos; Vectores virales.

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