Resumo

MARTINEZ-MORGA, Marta et al. Mecanismo de acción de la terapia celular en enfermedades hereditarias. Medicina (B. Aires) [online]. 2020, vol.80, suppl.2, pp.2-6. ISSN 0025-7680.

Los trastornos heredados del metabolismo son enfermedades graves de la infancia que cursan con un gran deterioro cognitivo y del desarrollo psicomotor. La fisiopatología del progresivo deterioro del sistema nervioso suele estar asociada a una severa neuroinflamación y desmielinización, y como consecuencia, neurodegeneración. Por el momento no tienen cura y precisan de actitudes terapéuticas precoces y agresivas, que conllevan altas tasas de mortalidad y, muy frecuentemente, escasos grados de mejoría funcional y supervivencia. El trasplante de médula ósea y de células mesenquimales de médula ósea son terapias de elección y experimentales que consiguen mejorar el curso de estas enfermedades mediante diferentes mecanismos de acción: remplazo de enzima deficiente, intercambio de membranas y regulación del proceso inflamatorio.

Palavras-chave : Enfermedades lisosomiales de depósito; Terapia celular; Células mesenquimales; Terapia de remplazo; Corrección cruzada.

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